Zadzwoń +48 32 724 10 12 
Umów wizytę 
Lokalizacje 
Jak to jest, że lek działa? Ocena innowacyjnej terapii
Świat nauki postawiony jest na solidnych filarach Evidence Based Medicine (EBM), czyli medycyny opartej na dowodach naukowych. Dzięki temu wiemy, że działanie leków obecnych na rynku od wielu lat nie jest poparte kwestią pojedynczego przypadku, ale że stoją za tym niezbite dowody w postaci wyników badań, które poprawę w danej jednostce chorobowej wiążą ze stosowaniem konkretnej substancji czynnej.
Krótko o poszczególnych fazach badań
W I fazie badania klinicznego biorą udział najczęściej zdrowi ochotnicy (wyjątek stanowią badania z zakresu onkologii i pediatrii). Zgłaszają się oni dobrowolnie oraz najczęściej otrzymują wynagrodzenie pieniężne za udział w nim. Na tym etapie najważniejsze jest badanie i ocena bezpieczeństwa leku. Pod uwagę bierze się parametry, od których zależą losy leku w ustroju, tzw. LADME (jest to akronim pochodzący od pierwszych liter angielskich odpowiedników słów: “uwalnianie, wchłanianie, rozmieszczenie, metabolizm, wydalanie”).
Jeśli badana substancja pomyślnie przejdzie testy prowadzone w ramach fazy I, przechodzi do kolejnej – fazy II. To tutaj po raz pierwszy do udziału zaprasza się chorujących na dane schorzenie oraz dokonuje porównania innowacyjnej terapii do placebo lub komparatora – substancji porównawczej, którą może być lek już zarejestrowany do obrotu. Etap ten prowadzony jest najczęściej metodą tzw. próby podwójnie ślepej, czyli z zastosowaniem placebo. Oznacza, to, że ani osoba zgłaszająca się do badania i przyjmująca specyfik, ani nikt z zespołu badawczego (w tym lekarz, pielęgniarki, farmaceuci czy koordynatorzy ośrodka) nie wie, czy lek przyjmowany przez danego pacjenta zawiera substancję czynną czy przysłowiowy “cukier”.
Jeżeli substancja badana przejdzie pozytywnie fazę II, wówczas rozpoczyna się faza III badań klinicznych. Tutaj populacja pacjentów biorących udział w badaniu jest znacznie szersza. W schemacie badania może w dalszym ciągu występować lek badany versus placebo lub komparator, ale są badania, w których pacjenci otrzymują różne dawki leku badanego bez porównania do placebo.
Dlaczego porównujemy do placebo?
Poddając w ocenę dany aspekt, najprościej oraz najrzetelniej jest dokonać porównania, by stwierdzić, czy coś jest lepsze lub gorsze od tego, co już istnieje. Taką samą zasadą kierują się badania kliniczne. Aby stwierdzić, czy specyfik działa skutecznie, należy odnieść wyniki chorych pacjentów zażywających regularnie dany lek, do tych, którzy tego leku nie używają lub stosują komparator. Jest to możliwe dzięki regularnym wizytom w ośrodku, podczas których wykwalifikowany zespół specjalistów ma możliwość monitorowania stanu zdrowia pacjenta. Podczas tych wizyt pacjent cyklicznie oddaje krew na rozszerzone badania diagnostyczne. Dokonuje się także pomiarów czynności życiowych, takich jak ciśnienie czy tętno, a w zależności od dziedziny medycyny, jaką obejmuje badanie przeprowadzane są specjalistyczne badania, takie jak – biopsja, EKG, USG, DXA, RTG, spirometria itd. Nad przebiegiem tych wizyt oraz ich wynikami czuwa Badacz, który ma również obowiązek raportowania każdego zdarzenia niepożądanego. Wliczają się w to nie tylko odbiegające od normy wyniki badań, ale każde dolegliwości zgłaszane przez pacjenta podczas pobytu w ośrodku oraz telefonicznie.
Następnie dane te są wprowadzane do tzw. elektronicznej karty obserwacji klinicznej (eCRF), aby dział analiz, który ma do nich dostęp, mógł je zestawiać i porównywać. W tym miejscu również mamy do czynienia z “zaślepionym” zespołem, ponieważ analitycy matematyczni widzą jedynie wyniki badań. Dla nich każdy pacjent wyświetlany jest w postaci przypisanego na samym początku badania numeru. Dział analiz posiada jedynie najbardziej podstawowe informacje o pacjencie, umożliwiające prawidłową weryfikację danych- takie jak płeć, wiek, wzrost, wagę itp. Osoby te posiadają wiedzę na temat tego, którzy kuracjusze przyjmują lek, a którzy placebo. Dzięki temu mogą skutecznie prowadzić analizy, mające na celu weryfikację tego, czy lek jest faktycznie skuteczny, a jednocześnie bezpieczny dla pacjenta.
Inne składowe zapewniające rzetelność prowadzonych analiz
W celu wyeliminowania wpływu pojedynczego zdarzenia losowego na ostateczny wynik, badania fazy II prowadzone są w grupach liczących około kilkuset uczestników, a badania III fazy mogą obejmować od kilku do kilkunastu tysięcy ochotników. Zabieg ten stosuje się w celu zapewnienia wiarygodności danych statystycznych. Tylko z badań prowadzonych na tak dużej populacji można wysnuć miarodajne wnioski.
Co więcej, badania są również randomizowane. Oznacza to, że pacjenci w sposób losowy za pomocą specjalnych systemów zostają przydzieli do danego ramienia badania. Tak jak w przypadku badań fazy III, gdzie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności, pacjent może trafić na leczenie krótkotrwałe, leczenie długotrwałe lub placebo/komparator (nie każde badanie fazy III zawiera ramię placebo). Dzięki temu unikamy błędu ze strony czynnika ludzkiego, gdzie tak jak w przypadku podziału uczestników przez lekarza prowadzącego, dobór pacjentów może być błędny i nieobiektywny.
Chcesz wiedzieć więcej na temat poszczególnych etapów badania klinicznego? Skontaktuj się z nami już teraz!
Zadzwoń: +48 32 724 10 12
Napisz: badaniakliniczne@holsaclinical.pl
Bibliografia:
- https://www.gov.pl/web/zdrowie/badania-kliniczne
- https://www.clinicaltrials.gov/ct2/about-studies/learn
- https://www.gcppl.org.pl/Dla-Pacjentow/Badania-kliniczne
