Zadzwoń +48 32 724 10 12 
Umów wizytę 
Lokalizacje 
Dzieci w badaniach klinicznych a ramię placebo
Z pojęciem badań klinicznych często powiązany jest termin placebo. Czy stosowanie tzw. “cukrowej tabletki” jest zawsze koniecznie? Co w przypadku badań prowadzonych wśród populacji osób niepełnoletnich? W poniższym artykule znajdziesz odpowiedź na wszystkie te pytania oraz dowiesz się o prawach i bezpieczeństwie pacjenta niepełnoletniego w badaniu klinicznym.
Czym są ramiona w badaniu klinicznym?
W badaniach klinicznych często występują ramiona, do których pacjenci są przydzielani w sposób losowy. Taki proces nazywamy randomizacją. W badaniach podwójnie zaślepionych, pacjent jak i zespół badawczy, w tym lekarze nie wiedzą jaki środek leczniczy jest stosowany. Ma to na celu wiarygodność oceny klinicznej, czy dana terapia służy pacjentowi, bądź też nie daje porządnych efektów.
Co się dzieje w randomizowanym, kontrolowanym badaniu klinicznym?
W randomizowanym, kontrolowanym badaniu klinicznym naukowcy często próbują dowiedzieć się, czy leczenie działa zgodnie z założeniami (ustalane są punkty końcowe pierwszo, drugo rzędowe). Badania te sprawdzają działanie leków, terapii, szczepionek lub procedur. Starają się znaleźć najlepszą terapię, z najmniejszą liczbą skutków ubocznych.
W tego typu badaniach pacjenci są losowo dzieleni na grupy:
- Grupa, która otrzyma lek badany,
- Grupa, która otrzyma zwykłe leczenie (stosowane w standardowej terapii)
- Grupa, która otrzyma placebo
W badaniach klinicznych, w których uczestniczy populacja dzieci, ramię placebo jest stosowane tylko wtedy, gdy na rynku nie ma żadnego innego standardowego leczenia oraz nie naraża to zdrowia dziecka.
Często w momencie kiedy występuje ramię placebo, pacjenci maja możliwość korzystania z tzw. ‚Rescue medication’, jest to leczenie doraźne w momencie kiedy występują wzmożone objawy choroby. Wówczas protokół badania w jasny sposób opisuje jakie leki pacjent, w celu złagodzenia symptomów, może przyjmować i w jakiej częstotliwości. Takie leczenie nie jest odrębnym ramieniem, każdy z pacjentów niezależnie od przydzielonego schematu może stosować w porozumieniu z lekarzem prowadzącym.
Szanse jakie pacjent ma na otrzymanie danego ramienia w ramach badania klinicznego opisane są w dokumencie Świadomej Zgody dla pacjenta. Nie zawsze jest to 50/50, często prawdopodobieństwo przydziału losowego do ramienia placebo jest mniejsze, gdyż badanie nie wymaga tak dużej grupy pacjentów, którzy będą bez aktywnej terapii.
Kiedy i dlaczego stosujemy placebo?
Udział grupy pacjentów przyjmujących placebo w badaniach klinicznych jest konieczny tylko w ściśle określonych przypadkach. W większości sytuacji drugim ramieniem badania obok pacjentów przyjmujących lek badany, są pacjenci przyjmujący komparator. Komparatorem może być inny, dopuszczony do obrotu na terenie danego kraju lek. Placebo stosowane jest w przypadkach, gdy nie ma możliwości na porównanie z jakimkolwiek zarejestrowanym bądź rekomendowanym sposobem leczenia dla danej jednostki chorobowej. Badania kliniczne poza rozwojem medycyny stanowią szansę dla pacjenta w postaci jakości oferowanej opieki medycznej i okołomedycznej.
Pacjent oraz jego rodzice/opiekunowie prawni zawsze podczas pierwszej wizyty z lekarzem (Badaczem) zostają poinformowani o tym, jaki jest schemat badania, czy występuje ramię placebo i w jakim procencie ma szanse trafić do niego. Przeważnie jest to ok 20-30% prawdopodobieństwa. Warto zwrócić uwagę również na fakt, ze często w badaniach występuje również ,crossover study’, gdzie w określonych ramach czasowych pacjent przyjmuje lek badany, a dopiero później placebo lub odwrotnie. Dzięki temu pacjent zyskuje pewny dostęp do innowacyjnej terapii, a próbę kontrolną stanowi sam dla siebie w czasie przyjmowania placebo, po okresie wypłukania – czyli całkowitego opuszczenia przez organizm metabolitów leku badanego.
Świadoma Zgoda dla osób niepełnoletnich
Dopiero po przedstawieniu warunków uczestnictwa pacjent oraz jego rodzice/przedstawiciela ustawowego mogą przystąpić do Procesu Uzyskania Świadomej Zgody na uczestnictwo w badaniu. Podpisanie Świadomej Zgody następuje zarówno z rodzicami/opiekunami jak i z małoletnim, jeżeli takowy jest w stanie z rozeznaniem wypowiedzieć swoją opinie. Od młodszych dzieci nie jest wymagana pisemna zgoda, wystarczy, ze potwierdzą swoją chęć udziału w sposób słowny, a fakt ten zostanie odnotowany w dokumentacji medycznej. Warto podkreślić iż procedura ta ma charakter dobrowolny, a przed jej rozpoczęciem pacjent powinien posiąść niezbędną wiedzę, która umożliwi mu podjęcie właściwej decyzji. Badacz w zrozumiały sposób przedstawia wszystkie aspekty badania, rodzaje procedur, tak by dziecko mogło podjąć decyzje o uczestnictwie w projekcie. Po ukończeniu 18 roku życia może samodzielnie podpisać wspomniany dokument.
Bezpieczeństwo przede wszystkim
Zgodnie z artykułem 25. Z ust. 3 Ustawy o zawodzie lekarza Małoletni mogą brać udział w badaniach, lecz ich udział jest ograniczony, jedynie do takich eksperymentów, gdy spodziewane korzyści mają bezpośrednie znaczenie dla ich zdrowia, a ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów.
Badania kliniczne przed wejściem w życie, są akceptowane przez Komisję Bioetyczną oraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych. Lekarz będący koordynatorem krajowym, uczestniczy w posiedzeniu komisji bioetycznej, na którym dyskutowany jest protokół badania oraz omawiane są aspekty etyczne. Często w projektach z udziałem małoletnich padają pytania dotyczące zasadności stosowania danego schematu leczenia. Wszystkie informacje, które zostały dostarczone do komisji, wnikliwie są oceniane i na tej podstawie wydawana jest decyzja o rozpoczęciu badania klinicznego.
Warto podkreślić, że przez cały okres uczestnictwa w badaniu klinicznym jak i w okresie obserwacyjnym po ukończeniu badania nad zdrowiem pacjenta czuwa Badacz wraz z wykwalifikowaną i przeszkoloną kadrą medyczną. Stan pacjenta jest monitorowany podczas regularnych wizyt w ośrodku poprzez badania diagnostyczne (m.in analiza krwi i moczu pacjenta) oraz badania i kwestionariusze lekarskie zależne od obszaru terapeutycznego. Zgodnie z prawem osobie niepełnoletniej podczas takich wizyt w ośrodku zawsze towarzyszy opiekun prawny, który na bieżąco jest informowany o przeprowadzeniu wszystkich niezbędnych procedur oraz o stanie zdrowia podopiecznego. Termin kolejnych wizyt pacjenta niepełnoletniego również jest zawsze ustalany w porozumieniu z jego opiekunem prawnym. W przypadku gdyby terapia nie przynosiła pożądanych efektów lub jakiegokolwiek innego osobistego powodu, opiekunowie pacjenta jak i sam pacjent mają prawo do wycofania złożonej wcześniej Świadomej Zgody w dowolnym momencie trwania badania.
Etyka pediatrycznych badań klinicznych z udziałem dzieci
Istnieje dylemat w znalezieniu równowagi między obowiązkiem prowadzenia badań w celu ochrony dzieci przed ryzykiem stosowania nieprzetestowanych leków (zastosowanie leków off-label, czyli leków dopuszczonych do obrotu dla grupy osób pełnoletnich lub w innym wskazaniu), a ochroną dzieci przed nieznanymi zagrożeniami i szkodami, które mogą wystąpić w związku z udziałem w badaniu. Zasady etyczne poszanowania osób, dobroczynności, nieszkodzenia i sprawiedliwości w procesach z udziałem dzieci są takie same jak w przypadku dorosłych. Istnieją dodatkowe wyzwania etyczne, ponieważ dzieci nie są w stanie zrozumieć zagrożeń związanych z badaniami i polegają na podejmowaniu za nich decyzji przez dorosłych.
Warto jednak podkreślić, że stan zdrowia pacjenta w badaniu klinicznym jest znacznie bardziej kontrolowany i monitorowany, niż z zastosowanie leku off-label.
Pozytywny efekt placebo
Istnieją dane, które donoszą, że stosowanie placebo nawet w 60% przypadków jest tak samo skuteczne jak przyjmowanie leków przeciwbólowych. Mechanizm ten wynika z uwalniania endorfin przez nasz mózg, które mogą przyczynić się do poprawy samopoczucia i uśmierzenia bólu. Dowodem na działanie efektu placebo jest historia pacjenta o nazwisku Wright ze szpitala Long Beach w Kalifornii. Był on pacjentem na oddziale onkologicznym z guzem o wielkości porównywalnej do “piłki tenisowej”, którego rokowania przewidywały maksymalnie kilka dni życia. Po przeczytaniu artykułu o nowej surowicy (Krebiozen) dosłownie wymusił on na lekarzu prowadzącym jej podanie, będąc przekonanym o niezawodności innowacyjnej terapii w leczeniu nowotworów. Zastrzyk podano w piątkowe popołudnie, a już w poniedziałek rano lekarze spostrzegli znaczą poprawę kondycji psychicznej pacjenta. Po wykonaniu badań diagnostycznych lekarze stwierdzili całkowitą regresję guza.
