Alkoholowa choroba wątroby
Zaawansowana przewlekła choroba wątroby (ACLD) związana z alkoholem to jedno z najczęstszych i najpoważniejszych powikłań przewlekłego spożycia alkoholu. Choroba rozwija się na podłożu stłuszczenia wątroby oraz zapalenia i może prowadzić do zwłóknienia, marskości oraz groźnych powikłań, takich jak krwawienia z żylaków przełyku, wodobrzusze czy encefalopatia wątrobowa.
Badany lek – GSK4532990 – to innowacyjna terapia oparta na technologii siRNA, zaprojektowana do wyciszenia genu HSD17B13 w komórkach wątroby. Badania genetyczne wykazały, że osoby z mutacją utraty funkcji w tym genie, są naturalnie chronione przed rozwojem alkoholowej choroby wątroby (ALD), a ryzyko marskości i jej powikłań jest u nich znacząco niższe. GSK4532990 działa w sposób precyzyjny i w efekcie zmniejsza produkcję białka HSD17B13, co może ograniczać stan zapalny, włóknienie i ryzyko powikłań.
Na czym polega badanie:
Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji GSK4532990 w porównaniu z placebo u pacjentów z ACLD związaną z alkoholem.
Badanie składa się z dwóch etapów:
· Faza wstępna (Safety Lead-in) – ocena bezpieczeństwa pojedynczej dawki u pacjentów z marskością wątroby.
· Główna część badania (Main Study Period) – randomizowana, kontrolowana placebo, podwójnie zaślepiona faza z wielokrotnym podawaniem leku lub placebo.
Badanie obejmuje trzy kohorty pacjentów:
· COMP (Compensated liver disease) – wyrównana funkcja wątroby.
· DECOMP (Decompensated liver disease) – pacjenci po epizodach dekompensacji, w stanie stabilnym.
· INTER (Intermediate state) – stan pośredni między COMP a DECOMP.
Pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z grup:
· różne schematy dawkowania GSK4532990 (25 mg, 100 mg, 400 mg) lub
placebo.
Czas trwania badania:
• Faza wstępna – do 3 tygodni okresu kwalifikacji + 8 tygodni okresu leczenia (jedna dawka w trakcie tego okresu)
• Faza główna – do 3 tygodni okresu kwalifikacji + 24 tygodnie leczenia + do 18 tygodni obserwacji
Korzyści z udziału w badaniu:
· Dostęp do innowacyjnej terapii: możliwość skorzystania z leczenia opartego na technologii siRNA, które potencjalnie może przyczynić się do spowolnienia lub zatrzymania postępu choroby.
· Ścisła kontrola stanu zdrowia: regularne wizyty i monitorowanie funkcji wątroby przez zespół doświadczonych lekarzy.
· Zwrot kosztów dojazdu: uczestnicy mogą otrzymać zwrot kosztów podróży do ośrodka.
· Wpływ na rozwój medycyny: udział w badaniu może pomóc w opracowaniu nowej, skutecznej terapii dla pacjentów z ALD na całym świecie.
Kto może wziąć udział:
· Wiek: od 18 do 70 lat (włącznie) w momencie wizyty przesiewowej (kryterium włączenia do fazy wstępnej).
· Dorośli z rozpoznaną alkoholową chorobą wątroby.
· Historia spożycia alkoholu zgodna z rozpoznaniem alkoholowej lub metaboliczno-alkoholowej choroby wątroby (MetALD), powyżej określonych progów.
Udział w badaniu jest CAŁKOWICIE BEZPŁATNY.
Jak się zgłosić?
Badanie prowadzone jest w ośrodkach:
· Katowice
· Warszawa
Zadzwoń: +48 32 724 10 12 / +48 787 388 003
Napisz do nas: badaniakliniczne@holsaclinical.pl
Wypełnij formularz poniżej – skontaktujemy się z Tobą.
UMÓW SIĘ NA BEZPŁATNĄ KONSULTACJĘ
BADANIA PROWADZONE W LOKALIZACJACH
KATOWICE
ul. Kościuszki 229 (Galeria Libero)
Warszawa
Rondo ONZ 1
