1 czerwca 2021

Pediatryczne badania kliniczne – w trosce o potrzeby dzieci i młodzieży

Opracowywanie alternatywnych metod terapeutycznych to konieczność!

Niedostateczna wiedza na temat wpływu danego leku na organizm dziecka może doprowadzić do wystąpienia wielu zagrażających życiu i zdrowiu działań niepożądanych. Istotne jest zatem, opracowywanie alternatywnych metod terapeutycznych, co pozwoli zminimalizować potencjalne ryzyko i zwiększyć szanse na powodzenie terapii, która ostatecznie poprawi jakość i komfort życia dzieci oraz ich rodzin.

Dziecko to nie mały dorosły!

Pacjenci pediatryczni to szczególna grupa chorych, których organizm w porównaniu z organizmem dorosłego człowieka odznacza się istotnymi różnicami w procesach metabolicznych. Wysokie tempo przemian metabolicznych i szybki rozwój młodego organizmu znacząco wpływa na zmiany w procesach farmakokinetycznych, farmakodynamicznych oraz profilu bezpieczeństwa danej substancji leczniczej. W wielu przypadkach leki przeznaczone dla populacji osób dorosłych mogą okazać się niekompatybilne z młodym organizmem, dlatego też dąży się do opracowania specjalnych metod terapeutycznych, a także indywidualnego podejścia w stosowanej farmakoterapii. Pozwala to wyeliminować wiele negatywnych skutków stosowanych leków, co z kolei przekłada się na efektywność leczenia.

Pediatryczne badania kliniczne są projektowane i przeprowadzane z myślą o dzieciach. Umożliwiają opracowanie właściwej dawki leku bądź jego bardziej przystępnej do podania postaci, takiej jak syrop czy zawiesina.

Pozarejestracyjne stosowanie leków „Off-label”

Obecnie mamy do czynienia z pozarejestracyjnym stosowaniem leków, tzw off-label, które pod względem etycznym budzi wiele kontrowersji. Jest to szeroko rozpowszechniona praktyka w opiece pediatrycznej, wynikająca z ograniczonej ilości produktów leczniczych przeznaczonych dla tej populacji pacjentów. Wciąż brakuje wiarygodnych danych, co do precyzyjnego dawkowania leków, a także ich przemian metabolicznych w organizmie dziecka, takich jak wchłanianie, wydalanie czy okres półtrwania. Opieranie się na danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych podczas przepisywania leków dzieciom może doprowadzić do braku efektywności leczenia, a nawet nieprzewidywalnych, wysoce niebezpiecznych skutków zdrowotnych. Pewne schorzenia są swoiste wyłącznie dla wieku dziecięcego, dzieci potrzebują zatem leczenia opracowanego specjalnie dla nich.

Zgodnie z zaleceniami Amerykańskiej Akademii Pediatrycznej (AAP) wskazano, iż nieetycznym byłoby ograniczenie populacji pediatrycznej dostępu do istniejących jak i nowych środków terapeutycznych.

Proces wyrażenia zgody na udział w badaniu

Niezwykle istotnym etapem każdego badania klinicznego jest uzyskanie zgody pacjenta na udział w badaniu. Badania w populacji pediatrycznej wymagają uzyskania zgody jednego z opiekunów prawnych (zwyczajowo uzyskuje się zgodę od obojga opiekunów) jak i samego pacjenta pediatrycznego, pod warunkiem, że osiągnął on odpowiedni wiek, by jej udzielić. Do tego celu przeznaczone są osobne formularze informacji i świadomej zgody, dostosowane do wieku oraz dojrzałości fizycznej i psychicznej dziecka, tak aby zapewnić odbiorcy odpowiedni poziom zrozumienia procedur badania. Jeżeli nie jest możliwe uzyskanie pisemnej zgody, akceptowalną staje się forma ustna wyrażona przy dwóch świadkach. Należy jednak zaznaczyć, iż jakikolwiek sprzeciw małoletniego, pod względem prawnym uniemożliwia włączenie go do badania

Personel medyczny jest zobowiązany do przekazania niezbędnych informacji o przebiegu badania, a także o wszelkim ryzyku i korzyściach z niego płynących w sposób przystępny i zrozumiały dla dziecka. Ponadto, małoletni może wycofać swoją zgodę na udział w badaniu na każdym jego etapie, bez ponoszenia żadnych konsekwencji.

Fachowy personel medyczny powinien dołożyć wszelkich starań, aby zagwarantować dzieciom najwyższy komfort i troskliwą opiekę oraz ograniczyć do minimum procedury, którym towarzyszy ból lub dyskomfort.

Czytaj też: Rozważam udział w badaniu klinicznym, ale się boję…

Aspekty prawne

W celu zapewnienia dzieciom najwyższej ochrony prawnej w Polsce obowiązuje szereg dokumentów, które regulują przebieg badań klinicznych w populacji pediatrycznej. Należą do nich: Rozporządzenie Ministra Zdrowia, które określa sposób przeprowadzania badań klinicznych z udziałem małoletnich oraz rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP), która stanowi zbiór zasad etycznych i naukowych prawidłowego prowadzenia badań klinicznych z udziałem ludzi.

Warto wspomnieć również o Ustawach: o prawie farmaceutycznym, zawodzie lekarza, działaniu komisji bioetycznych, a także URPL (Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych).

Kluczową rolę w pediatrycznych badaniach klinicznych odgrywa Komisja Pediatryczna działająca na wymogach tzw. Regulacji Pediatrycznej. Owa regulacja porusza istotne aspekty związane ze zwiększaniem jakości preparatów pediatrycznych, poprawą dostępności leków oraz usprawnieniem systemu informacji dla pacjenta.

Z kolei całokształt norm etycznych każdego badania klinicznego podlega ocenie Niezależnej Komisji Bioetycznej, która sprawuje pieczę nad prowadzonym badaniem na każdym jego etapie.

Badania kliniczne szansą na lepszą przyszłość dla naszych dzieci!

Inwestycja w oparte na dowodach naukowych metody leczenia dzieci to szansa na lepszą przyszłość dla nas wszystkich. Badaniom klinicznym zawdzięczamy rejestrację nowych, dogłębnie przebadanych terapii, które nierzadko stają się najkorzystniejszą opcją leczenia, a nawet mogą uratować życie wielu pacjentów. Na przestrzeni ostatnich lat obserwujemy wzrost świadomości społeczeństwa, co do potrzeby zwiększania dostępu do nowoczesnych metod terapeutycznych w populacji pediatrycznej. Biorąc pod uwagę istotę badań farmakokinetyki produktów leczniczych, należy prowadzić je z najwyższą precyzją i rozwagą, aby nadrzędnym celem stał się dobrostan pacjenta pediatrycznego.

Bibliografia:

1. https://www.pfizerclinicaltrials.com/about/pediatric-clinical-trials#:~:text=Pediatric%2520clinical%2520trials%2520are%2520designed%2520and%2520conducted%
2520with,study%2520is%2520designed%2520with%2520special%2520considerations%2520for%2520children.
2. https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/informacje-dla-pacjenta/badania-kliniczne-z-udz/195,Badania-kliniczne-z-udzialem-dzieci.html#
3. https://www.akademiamedycyny.pl/wp-content/uploads/2018/07/Farmacja_1_2018_07.pdf
4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3601714/
5. https://biotechnologia.pl/biotechnologia/przyszlosc-badan-klinicznych-w-populacji-pediatrycznej,16679
6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4345947/
7. https://www.umed.wroc.pl/sites/default/files/struktura/farmacja/farmakologia/Cw_3_materialy_Specyfika
_badan_klinicznych_w_pediatrii.pdf

Rozważasz wzięcie udziału swojego dziecka w badaniu klinicznym, ale boisz się o jego bezpieczeństwo? Skontaktuj się z nami i dowiedz, jak dbamy o naszych najmłodszych Pacjentów.

Zadzwoń: +48 32 724 10 12
Napisz: badaniakliniczne@holsaclinical.pl